Большая группа ученых под руководством специалистов из Массачусетской центральной больницы и Института стволовых клеток Гарвардского университета (США) впервые за 40 лет предложила новый метод лечения такого опасного заболевания, как острый миелоидный лейкоз.
Пока новый метод показал свою эффективность на животных, но уже в скором времени авторы планируют приступить к клиническим испытаниям на пациентах.
«Острый миелоидный лейкоз – тяжелое заболевание, при котором выживаемость за пятилетний период составляет только 30%. У пациентов пожилого возраста эта цифра еще меньше. Сейчас используются протоколы для лечения этого заболевания, которые были разработаны еще в 70-е годы. Поэтому очевидно, что необходимы новые методы. И современная наука позволяет развивать это направление», - говорит ведущий автор исследования Дейвид Скадден (David Scadden).
Предыдущие исследования показали, что примерно у 70% людей, страдающих различными формами острого миелоидного лейкоза, активно работает транскрипционный фактор HoxA9. Чтобы остановить неправильное формирование клеток крови, необходимо этот фактор ингибировать. Но вещество, которое могло бы это сделать, до сих пор найдено не было. Его поисками и занялись авторы нынешнего исследования.
Для этого они по специально разработанной методике изучили более трехсот тысяч веществ. В результате они обнаружили ингибитор фермента DHODH, который может блокировать действие транскрипционного фактора HoxA9.
Ученые протестировали работу ингибитора DHODH на мышах с острым миелоидным лейкозом. Как показал эксперимент, этот ингибитор снижал число опухолевых клеток, увеличивал продолжительность жизни животных и, что немаловажно, не вызывал побочных эффектов, характерных для большинства химиотерапевтических препаратов. Шестинедельное лечение не смогло предотвратить рецидив, а вот десятинедельный курс привел к длительной ремиссии.
О результатах своего исследования авторы сообщают в свежем выпуске журнала Cell.
