Большая международная группа ученых из США, Великобритании и Японии разработала с помощью редактирования генома на основе CRISPR/Cas9 системы метод лечения таких опасных заболеваний системы кроветворения, как бета-талассемия и серповидноклеточная анемия.
Пока эксперименты проводились на клеточных культурах. По словам авторов, им необходимо еще время, чтобы подготовиться к началу клинических испытаний на пациентах.
В прошлом году подобные исследования проводил молодой китайский молекулярный биолог Цзыньцзю Хуан (Junjiu Huang) из Университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу и его коллеги. Правда, редактировали они систему кроветворения эмбрионов с бета-талассемией (как утверждают ученные, только тех эмбрионов, которые не подходили для процедуры ЭКО). Тогда эти исследования произвели настоящий фурор. Правда, много критики вызвала этическая сторона эксперимента.
В своем нынешнем исследовании ученые использовали те же подходы, но на примере отдельных клеток крови, которые были взяты у больных с серповидноклеточной анемией и талассемией.
При серповидноклеточной анемии из-за мутации гена НВВ гемоглобин приобретает особое строение – становится так называемым гемоглобином S. Эритроциты, несущие гемоглобин S вместо нормального гемоглобина А, под микроскопом имеют характерную серпообразную форму. Отсюда – и название болезни.
При бета-талассемии также из-за генетической мутации происходит нарушение синтеза компонентов, входящих в состав гемоглобина. В результате развивается тяжелая анемия.
Чтобы устранить мутации, вызывающие данные заболевания, ученые решили использовать метод редактирования генома клеток с этими мутациями с помощью CRISPR/Cas9 системы, которая работает как генетический скальпель – вырезает поврежденный участок гена, куда вставляется нужный.
«В своей работе нам удалось обнаружить те ДНК, которые необходимо редактировать, чтобы исключить мутации, чтобы образование гемоглобина шло нормальным путем», - говорит ведущий автор исследования Митчел Вейсс (Mitchell J. Weiss) из отделения гематологии Детской больницы Сент Джуд (Мемфис, США). Эксперимент прошел удачно, и вставленные здоровые гены без мутации заработали нужным образом.
Правда, как утверждают сами авторы, прежде чем приступить к клиническим испытаниям этого метода, должно пройти еще немало времени, поскольку вопросов еще остается множество.
Пока же о своем достижении ученые сообщают в свежем выпуске престижного научного журнала Nature Medicine.
