Группа ученых из Китайского исследовательского центра Novartis Institute ofBioMedical Research внесла усовершенствования в рецептуру препарата dWIZ-1 и подтвердила его эффективность при лечении серповидной анемии.
Результаты работы опубликованы в научном журнале Science.
Серповидно-клеточная анемия представляет собой подтип наследственной гемолитической анемии, где гемоглобин имеет необычную структуру, а эритроциты принимают форму серпа. В результате такие клетки быстрее разрушаются, что затрудняет транспортировку кислорода по организму и способствует их склеиванию друг с другом.
В недавние годы были созданы два способа борьбы с этим заболеванием. Оба метода включают в себя генетическое редактирование и характеризуются высокой эффективностью. Однако из-за высокой цены многие пациенты, страдающие от сферической анемии, не в состоянии оплатить такую терапию.
Для увеличения доступности лечения группа исследователей улучшила формулу инъекционного препарата dWIZ-1. Активное вещество лекарства соединяется с белком cereblon, повышая уровень фетального гемоглобина — основного переносчика кислорода в организме плода человека.
Такой тип гемоглобина также присутствует у взрослых. Увеличение его содержания предотвращает полимеризацию гемоглобина S — особой мутационной формы, образующейся у больных анемией Фолкса. dWIZ-1 препятствует образованию серповидных клеток, улучшая кислородообеспечение организма и смягчая симптомы болезни.
Сейчас ученые занимаются усовершенствованием препарата. Они планируют создать таблетки с dWIZ-1 для более удобного применения.
Ранее были определены причины избытка запасов железа в организме.
